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thérapie génique
Définition
Méthode de correction d’un gène muté responsable d’une maladie.
e. f. (gr. therapeia, soin, cure, et « génique », de « gène », du gr. genos, naissance).
Voir : gèneplugin-autotooltip__small plugin-autotooltip__blue plugin-autotooltip_biggène
Structure d’ordre moléculaire de l’ADN, contrôlant un caractère héréditaire particulier., mutationplugin-autotooltip__small plugin-autotooltip__blue plugin-autotooltip_bigmutation
Modification d’une partie du matériel génétique (ADN), aboutissant au changement de l’état d’un caractère héréditaire..
Informations complémentaires
Méthode
La méthode consiste à faire pénétrer une information génétique (ADN ou ARN) dans les cellules d’un individu atteint d’une maladie génétique. L’information génétique correctrice du gène défectueux peut être apportée par un gène fonctionnel (transgène), ou sous forme d’ADN nu, ou encore d’ARN capable de réguler ou de bloquer partiellement l’expression du gène altéré.
Les acides nucléiques correcteurs sont le plus souvent transportés dans les cellules du patient, grâce à un virus non pathogène servant de vecteur (transporteur), mais ils peuvent également être injectés directement dans les cellules par une entité non virale, comme un plasmide ou une molécule d’ADN nu.
Le fragment d’ADN utile s’insère dans l’ADN des cellules du malade, et le nouvel ADN peut alors synthétiser la protéine manquante et permettre la guérison.
Voir : acide nucléiqueplugin-autotooltip__small plugin-autotooltip__blue plugin-autotooltip_bigacide nucléique
Molécule organique (ADN, ARN) jouant un rôle fondamental dans l’information génétique., ADNplugin-autotooltip__small plugin-autotooltip__blue plugin-autotooltip_bigADN
Macromolécule support de l’information génétique et de l’hérédité., ARNplugin-autotooltip__small plugin-autotooltip__blue plugin-autotooltip_bigARN
Macromolécule synthétisée à partir de l’information génétique fournie par l’ADN., cellule gène, information génétiqueplugin-autotooltip__small plugin-autotooltip__blue plugin-autotooltip_biginformation génétique
Information dont le support est l’ADN (chromosomes, chloroplastes et mitochondries), ou l’ARN chez certains virus, et dont l’expression est la traduction du code génétique., moléculeplugin-autotooltip__small plugin-autotooltip__blue plugin-autotooltip_bigmolécule
Association d’un nombre fini d’atomes liés entre eux par des liaisons en général covalentes et parfois ioniques., plasmideplugin-autotooltip__small plugin-autotooltip__blue plugin-autotooltip_bigplasmide
Molécule d’ADN circulaire, de petite taille, présente en nombre variable, dans le cytoplasme de certaines levures ou bactéries, porteuse de gènes pouvant offrir un avantage sélectif., protéineplugin-autotooltip__small plugin-autotooltip__blue plugin-autotooltip_bigprotéine
Substance organique résultant de la polymérisation de très nombreux acides aminés., virusplugin-autotooltip__small plugin-autotooltip__blue plugin-autotooltip_bigvirus
Parasite obligatoire de cellules (procaryotes ou eucaryotes), dont la multiplication ne peut s’effectuer qu’au sein d’une cellule-hôte..
Essais cliniques
La très grande majorité des essais cliniques se font en cancérologie, d’autres concernent le domaine cardiovasculaire. Le pourcentage restant se répartit sur différentes maladies concernant l’immunodéficience, les maladies hématologiques, infectieuses (tétanos, Sida, etc.), neurologiques, ophtalmologiques, etc.
Chez l’homme, la transgenèse appliquée aux cellules germinales est interdite par la loi de bioéthique de 1994, en raison des risques de transmission aux descendants de l’individu des modifications génétiques opérées.
Voir : cancerplugin-autotooltip__small plugin-autotooltip__blue plugin-autotooltip_bigcancer
Prolifération cellulaire pathologique (tumeur maligne) au sein d’un organisme (humain ou animal)., cellule soucheplugin-autotooltip__small plugin-autotooltip__blue plugin-autotooltip_bigcellule souche
Cellule d’un organisme animal adulte ayant conservé des caractéristiques structurelles et fonctionnelles juvéniles, et capable de se diviser et d’être ainsi à l’origine de différents tissus., in vitroplugin-autotooltip__small plugin-autotooltip__blue plugin-autotooltip_bigin vitro
Se dit de tout phénomène biologique se déroulant en milieu artificiel contrôlés (pH, température, éléments minéraux, etc.)., transgenèseplugin-autotooltip__small plugin-autotooltip__blue plugin-autotooltip_bigtransgenèse
Introduction d’un ou plusieurs gènes d’une espèce donnée, au sein du génome de cellules végétales ou animales d’une autre espèce, afin d’obtenir leur expression dans les cellules-hôtes..