En se divisant, une cellule souche donne une nouvelle cellule souche et une cellule qui s’engage dans une voie de différenciation. C’est pourquoi une cellule souche est dite, cellule indifférenciée.

Dans le cas des cellules souches hématopoïètiques de la moelle osseuse (tissu contenu dans les os), les cellules souches sont à l’origine de toutes les lignées de cellules sanguines (globules rouges, globules blancs, ou plaquettes). Ce processus permet le renouvellement du tissu sanguin. Les cellules formées au niveau de la moelle osseuse peuvent être utilisées dans des greffes pour le traitement de leucémies et parfois aussi de certaines tumeurs.

L’organisme humain possède de nombreuses zones (peau, intestin, moelle osseuse), précisément localisées, où l’on peut trouver des cellules souches. Extraites de l’organisme et cultivées in vitro, il est possible de les entretenir de manière indéfinie. Elles sont susceptibles de donner naissance à des tissus et même à des organes. Implantées in vivo, elles peuvent reconstituer un tissu dégradé.

En médecine, compte tenu des potentialités des cellules embryonnaires à régénérer de nouvelles populations cellulaires une fois implantées dans divers tissus endommagés, les médecins leur ont donné le nom de cellules souches embryonnaires. Parmi elles, on distingue les cellules souches provenant d’embryons surnuméraires. Certaines sont :

• totipotentes venant d’embryons jusqu’au stade 4 jours, chacune d’elles étant capable de redonner un embryon et donc, potentiellement, un individu complet ;
• pluripotentes venant d’embryons de 5 à 7 jours. Ce type de cellules peut donner naissance à tous les tissus de l’organisme (soit environ 200 types cellulaires), mais sans pouvoir aboutir à la formation d’un individu complet. Pour information, au stade de 5 jours, les embryons humains sont constitués d’environ 150 à 200 cellules. Il existe aussi des cellules pluripotentes induites qui sont des cellules différenciées reprogrammées afin de pouvoir se différencier en différents types cellulaires.
• multipotentes : ces cellules se trouvent chez les embryons plus âgés, mais aussi dans de nombreux tissus et organes des sujets adultes. Elles sont également capables de se multiplier indéfiniment, mais elles ne peuvent se différencier qu’en un nombre plus restreint de tissus. C’est le cas des cellules hématopoïétiques des mammifères qui donnent des globules rouges, des plaquettes, des lymphocytes T ou B, des macrophages. Par contre, elles ne peuvent pas donner de cellules musculaires ou nerveuses. C’est un inconvénient qui fait qu’elles sont plutôt moins utilisées en thérapie cellulaire que les cellules souches embryonnaires totipotentes et pluripotentes.

De nombreux travaux se font sur les cellules souches pluripotentes induites (iPS pour «induced pluripotent stem cells) qui sont des cellules souches pluripotentes générées en laboratoire à partir de cellules somatiques. Ces cellules sont capables de redonner n’importe quelle sorte de cellules de l’organisme, et sont déjà très utilisées pour étudier de nombreuses pathologies humaines, pour tester l’efficacité et la toxicité de molécules potentiellement thérapeutiques, ou pour de nouvelles stratégies en médecine régénérative et en immunothérapie des cancers.

Produire les iPS passe par la réactivation des gènes et des signaux embryonnaires de dédifférenciation et de prolifération, caractéristiques d’une cellule souche pluripotente. Réactiver les gènes éteint les gènes de différenciation exprimés par la cellule au stade adulte.

Toutefois, l’aventure ne fait que commencer puisque à peine 1% des cellules traitées redeviennent pluripotentes ! 

Les cellules souches ouvrent la voie à d’importants progrès en médecine. Chez l’homme, les recherches portent sur des cellules provenant d’organismes adultes ou d’embryons. À titre d’exemple, en 2018, des perspectives existent pour la production de :

• globules rouges : indispensables dans de nombreux cas où la transfusion reste problématique ;
• tissu pancréatique : pour régénérer les cellules β des îlots de Langerhans, capables de produire de l’insuline, dans le cas du diabète de type I;
• tissu cardiaque : pour régénérer un muscle cardiaque endommagé par une nécrose des tissus suite à un infarctus ;
• tissu rétinien : pour répondre aux cas de cécité due, par exemple, à la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) ;
• tissu nerveux : pour les maladies résultant de dégénérescences du système nerveux (Alzheimer, Parkinson), ou de lésions de la moelle épinière ;
• tissus cartilagineux : pour traiter l’arthrose.

Ces différentes recherches ont pour objectif la mise au point de thérapies cellulaires permettant une médecine dite régénérative.

Dans tous les cas, il est nécessaire de démontrer que ces cellules indifférenciées, une fois implantées, ne risquent pas d’induire des tumeurs, en continuant à se multiplier indéfiniment. La difficulté est de prouver l’innocuité et l’efficacité des traitements. Il est, par exemple, difficile de déterminer si les améliorations observées dans un essai sont bien le résultat du traitement. 

Malgré tout, de telles expériences ayant été conduites, sans doute dans des circonstances particulières (légales ou non), on signale qu’à la suite d’injection de cellules souches, on a observé des infarctus, des embolies pulmonaires, des cécités et des tumeurs.

De toutes façons, des progrès ne pourront être faits que si des essais à plus grande échelle seront réalisés dans des cadres légaux.

Les prélèvements de cellules sur des embryons humains posent d’importantes questions d’éthique, en particulier parce qu’ils conduisent à la destruction d’embryons.

De nombreux pays ont autorisé les recherches sur les cellules souches embryonnaires humaines. C’est le cas, en particulier, de l’Australie, du Canada, de la Chine, des États-Unis, du Japon, et de plusieurs pays européens (Espagne, Royaume-Uni, Suède). Aux États-Unis la réglementation autorise l’utilisation de cellules si elles ont été prélevées sur le patient lui-même (cellules souches autologues).

Chez les végétaux, il existe quelques cellules souches, notamment dans la zone terminale de la tige. Les cellules auxquelles elles donnent naissance constituent un méristème primaire, dont les cellules ont la potentialité de former les tissus les plus divers, voire à produire un individu complet (totipotence). Dans leur cas, on ne parle pas de cellules souches, mais de cellules méristématiques. Ce sont des cellules ayant conservé leur caractère embryonnaire, aux divisions rapides, assurant après différenciation, la mise en place de différents tissus et, pour les cellules de méristèmes primaires, la possibilité de se développer en un organisme complet.

L’expression « souche cellulaire » désigne des cellules conservées sur des milieux artificiels, sans être nécessairement des cellules souches. Les souches cellulaires servent de base pour produire de nouvelles populations cellulaires qui leur sont génétiquement identiques.

On remarquera que l’expression cellule souche, qui devrait prendre un trait d’union (cellule-souche), en est dépourvue, alors qu’à l’origine elle en possédait. Comment expliquer la disparition du trait d’union ?