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====== thérapie génique  ======

===== Définition =====

<WRAP definition>

<abstract>

Méthode de correction d'un gène muté responsable d'une maladie.

</abstract>

</WRAP>

<WRAP a_voir>

**e. f.** (gr. //therapeia//, soin, cure, et « génique », de « gène », du gr. //genos//, naissance).

</WRAP>

<WRAP a_voir>

**Voir :** [[glossaire:entrees:g:gene|gène]], [[glossaire:entrees:m:mutation|mutation]].

</WRAP>

<WRAP t_ic>

===== Informations complémentaires =====

</WRAP>

<WRAP ic_rp_rdd_titre_sous>

==== Méthode ====

</WRAP>

La méthode consiste à faire pénétrer une information génétique (ADN ou ARN) dans les cellules d'un individu atteint d'une maladie génétique. L'information génétique correctrice du gène défectueux peut être apportée par un gène fonctionnel (transgène), ou sous forme d’ADN nu, ou encore d’ARN capable de réguler ou de bloquer partiellement l’expression du gène altéré.


Les acides nucléiques correcteurs sont le plus souvent transportés dans les cellules du patient, grâce à un virus non pathogène servant de vecteur (transporteur), mais ils peuvent également être injectés directement dans les cellules par une entité non virale, comme un plasmide ou une molécule d’[[https://dailygeekshow.com/adn-destin/|ADN]] nu.


Le fragment d'ADN utile s'insère dans l'ADN des cellules du malade, et le nouvel ADN peut alors synthétiser la protéine manquante et permettre la guérison.


<WRAP a_voir>

**Voir :** [[glossaire:entrees:a:acide_nucleique|acide nucléique]], [[glossaire:entrees:a:adn|ADN]], [[glossaire:entrees:a:arn|ARN]], [[glossaire:entrees:c:cellule_gene|cellule gène]], [[glossaire:entrees:i:information_genetique|information génétique]], [[glossaire:entrees:m:molecule|molécule]], [[glossaire:entrees:p:plasmide|plasmide]], [[glossaire:entrees:p:proteine|protéine]], [[glossaire:entrees:v:virus|virus]].

</WRAP>

<WRAP ic_rp_rdd_titre_sous>

==== Essais cliniques ====

</WRAP>

La très grande majorité des essais cliniques se font en cancérologie, d'autres concernent le domaine cardiovasculaire. Le pourcentage restant se répartit sur différentes maladies concernant l'immunodéficience, les maladies hématologiques, infectieuses (tétanos, Sida, etc.), neurologiques, ophtalmologiques, etc.


Chez l’homme, la transgenèse appliquée aux cellules germinales est interdite par la loi de bioéthique de 1994, en raison des risques de transmission aux descendants de l’individu des modifications génétiques opérées.


<WRAP a_voir>

**Voir :** [[glossaire:entrees:c:cancer|cancer]], [[glossaire:entrees:c:cellule_souche|cellule souche]], [[glossaire:entrees:i:in_vitro|in vitro]], [[glossaire:entrees:t:transgenese|transgenèse]].

</WRAP>